Lansering av Brineura

Hva er Brineura?

Brineura er et legemiddel som brukes til å behandle en arvelig sykdom hos barn som forårsaker progressiv hjerneskade, neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2). Brineura tilhører gruppen av foreldreløse medikamenter. Brineura inneholder det aktive stoffet cerliponase alfa. Autorisasjonsinnehaveren er BioMarin Europe Limited.

Hvordan brukes Brineura?

Brineura tilføres direkte i hjernen. Først må en pasient gjennomgå en operasjon for å implantere en enhet som fører utenfra gjennom hodeskallen til hjernevæskeområdet. Dette er hvor medisinen administreres. Infusjonene gis annenhver uke.

Hvordan fungerer Brineura?

Pasienter med CLN2 mangler tripeptidylpeptidase 1 (TPP1), et enzym som er nødvendig for normal hjerneutvikling. Cerliponase alfa, den aktive ingrediensen i Brineura, er en kopi av TPP1 og fungerer som erstatning for det manglende enzymet.

Bivirkninger av Brineura

De vanligste bivirkningene er feber, oppkast, irritabilitet, kramper og reaksjoner under eller kort tid etter inntak av medisinen, som elveblest, kløe eller rødme, hevelse i lepper, tunge og / eller hals, kortpustethet, heshet, blå misfarging av fingertuppene eller leppene, muskel slapphet, besvimelse eller inkontinens. En liste over alle bivirkninger finnes i produktinformasjonen.

For å redusere risikoen for infusjonsrelaterte reaksjoner, kan pasienter få ytterligere medisiner før eller under behandling med Brineura, eller infusjonen kan bli redusert.

Hvilken fordel har Brineura vist under studiene?

Tidlige studier viste at Brineura reduserte hastigheten sykdommen utviklet seg (målt ved en standard rangeringskala).I en studie der 23 barn (gjennomsnittsalder 4 år) ble behandlet med Brineura i nesten et år, led 20 av dem (87%) ikke den nedgang på 2 poeng i mobilitet og språkkunnskaper som ble sett historisk hos ubehandlede pasienter. Vurderingen ble utført av leger. De ga pasientene individuelle verdier for mobilitet og språkferdigheter (0 stod for spesielt alvorlig nedsatt og 3 for normalt). Pasientens endelige poengsum var summen av de to poengene. I en oppfølgingsstudie av Brineura varte fordelene i ytterligere ett år, med resultater som viste at sykdomsutviklingen ble redusert hos de fleste pasienter. Denne studien pågår fortsatt.

Opptak under "eksepsjonelle omstendigheter"

Fordi Brineura ble godkjent under eksepsjonelle omstendigheter, vil selskapet som markedsfører Brineura motta ytterligere data fra studier om sikkerheten til Brineura, inkludert risikoen for allergiske reaksjoner ved langvarig bruk, samt dens langsiktige effektivitet for å bremse eller stoppe sykdom Gi forverring av smidighet og språkferdigheter. Studiene vil også omfatte barn under 2 år. De hadde ennå ikke blitt inkludert.