Lansering av Refixia (Nonacog Beta Pegol)

Hva er Refixia?

Refixia brukes til behandling og profylakse av blødning hos pasienter med hemofili B som er eldre enn 12 år. Pasienter med hemofili B har en kjønnsbundet (X-bundet recessiv) medfødt mangel på koagulasjonsfaktor IX.Refixia er en renset rekombinant human faktor IX (rFIX).

Hvordan fungerer Nonacog Beta Pegol?

Det aktive stoffet i Refixia, Nonacog Beta Pegol, erstatter funksjonen til faktor IX i organismen. Faktor IX er et glykoprotein som syntetiseres i leveren. Faktor IX aktiveres av faktor XIa og av faktor VII / vevsfaktorkompleks. Den aktiverte faktor IX, sammen med aktivert faktor VIII, aktiverer faktor X, som omdanner protrombin til trombin. Trombin omdanner fibrinogen til fibrin, noe som fører til blodproppdannelse. Faktor IX-nivået i plasma økes ved substitusjonsbehandling, noe som fører til en midlertidig korreksjon av blødningstendensen hos berørte pasienter.

Dosering og påføring

Refixia gis intravenøst. Doseringen avhenger av indikasjonen og er delt slik:

profylakse

40 IE / kg kroppsvekt en gang i uken. Avhengig av det oppnådde faktor IX-nivået og den individuelle blødningstendensen, kan justeringer i dosering og administrasjonsfrekvens vurderes.

Substitusjonsterapi

Dosen og varigheten av substitusjonsbehandlingen avhenger av blødningens beliggenhet og alvorlighetsgrad:

a) Begynnende hemartrose, muskelblødning, blødning i munnområdet samt omfattende hemartrose, muskelblødning eller hematom: 40 IE / kg som en enkelt dose.

b) Alvorlig eller livstruende blødning: 80 IE / kg, ytterligere doser på 40 IE / kg kan administreres.

Kirurgiske inngrep

Doserings- og doseringsintervallene avhenger av alvorlighetsgraden av den kirurgiske prosedyren:

a) Mindre kirurgi inkludert tannutvinning: 40 IE / kg som en enkelt dose. Ytterligere doser kan gis etter behov.

b) Store kirurgiske inngrep: 80 IE / kg preoperativt. I den første postoperative uken kan 40 IE / kg påføres to ganger med et intervall på 1-3 dager. På grunn av preparatets lange halveringstid kan deretter doseringsfrekvensen utvides til en gang i uken til blødningen har stoppet og såret har grodd.

Barn og ungdom

Dosen for ungdom i alderen 12-18 år er analog med dosen for voksne 40 IE / kg kroppsvekt. Langsiktig sikkerhet for barn under 12 år er ennå ikke testet.

Studiesituasjon

En pivotal studie ble utført med 74 tidligere behandlede deltakere (ungdommer og voksne). I den ikke-blindede etterspørselsarmen varte behandlingen i 28 uker. Terapi i 52 uker ble utført i to profylakse-behandlingsarmer, som ble randomisert på en enkeltblindet måte. Den ene gruppen fikk 10 IE / kg en gang i uken, den andre 40 IE / kg en gang i uken. Til sammenligning var den årlige blødningshastigheten hos pasientene som fikk den høyere dosen 49% lavere enn i gruppen i 10 IE / kg-armen (p <0,05).
Tre studier ble utført på kirurgiske prosedyrer, med 15 store og 26 mindre operasjoner som ble utført. Effektiviteten til Nonacog Beta Pegol ble vurdert med en suksessrate på 100% i de 15 store inngrepene. De mindre inngrepene ble alle vurdert som vellykkede.

Bivirkninger av Refixia

Bivirkningene fra kliniske studier er listet opp nedenfor i henhold til hyppigheten:

  • Vanlige (≥ 1/100, <1/10): kvalme, kløe og kløende ører, tretthet og reaksjoner på injeksjonsstedet, slik som smerter på infusjonsstedet.
  • Mindre vanlige (≥ 1/1000, <1/100): overfølsomhet, hjertebank (bevisst bevissthet om egen hjerterytme) og hetetokter.

Aktiv styrke og pakningsstørrelse fra Refixia

Preparatet fra produsenten Novo Nordisk Pharma GmbH er tilgjengelig i følgende tre styrker

  • Refixia 500 IE pulver og væske til injeksjonsvæske, oppløsning, 1 hetteglass N (PZN 13451425) Hvert hetteglass inneholder nominelt 500 IE Nonacog beta pegol. Etter rekonstituering inneholder 1 ml Refixia ca. 125 IE nonacog beta pegol.
  • Refixia 1000 IE pulver og væske til injeksjonsvæske, oppløsning, 1 hetteglass N (PZN 13451454) Hvert hetteglass inneholder nominelt 1000 IE Nonacog beta pegol. Etter rekonstituering inneholder 1 ml Refixia ca. 250 IE nonacog beta pegol.
  • Refixia 2000 IE pulver og væske til injeksjonsvæske, oppløsning, 1 hetteglass N (PZN 13451460) Hvert hetteglass inneholder nominelt 2000 IE Nonacog beta pegol. Etter rekonstituering inneholder 1 ml Refixia ca. 500 IE nonacog beta pegol.
!-- GDPR -->