Lansering av Spinraza

Spinal muskelatrofi (SMA) er en motorneuronsykdom, det vil si at det er en sykdom i nervecellene som er ansvarlig for de frivillige bevegelsene til musklene, slik som kryp, løping, hode- og nakkekontroll og svelging. Sykdommen er en "sjelden sykdom". Årsaken til SMA er en endring i et gen på kromosom 5. SMA arves som et autosomalt resessivt trekk. Det er fire typer SMA: Type I, II, III og IV. Klassifiseringen av typen SMA er basert på milepælene i motorisk utvikling som er nådd.
Spinal muskelatrofi er en arvelig sykdom som vanligvis blir diagnostisert i det første leveåret. Pasienter med sykdommen mangler et protein som kalles survival of motor neuron (SMN), som er viktig for den normale funksjonen og overlevelsen til motorneuroner. Uten dette proteinet forverres motorneuroner og til slutt dør. Muskelatrofi og svakhet oppstår.

Hvordan brukes Spinraza?

Spinraza er ment for intratekal bruk ved hjelp av en lumbal punktering. Denne typen behandling bør kun gis til en lege som har erfaring med å utføre lumbale punkteringer. Sedasjon kan være nødvendig for å bruke Spinraza. Intratekal applikasjon bør overvåkes ved hjelp av ultralyd eller andre bildebehandlingsteknikker. Arbeid under aseptiske forhold.

Dosering av Spinraza

En dose på 12 mg (5 ml) anbefales. Behandling med Spinraza bør startes så tidlig som mulig med 4 doser på dag 0, 14, 28 og 63. Deretter planlegges en administrasjon hver fjerde måned for å opprettholde dosen. I følge produsenten Biogen er det foreløpig ingen data tilgjengelig om stoffets langsiktige effektivitet.

Hvordan fungerer Nusinersen, den aktive ingrediensen i Spinraza?

Det aktive stoffet i Spinraza er nusinersen, et antisense-oligonukleotid som kan produsere SMN2-genet. Nusinersen produserer tilstrekkelige mengder SMN-protein i full lengde, noe som forbedrer neuronal overlevelse. Spinraza muliggjør en forbedring i muskelfunksjonen som ikke sees i løpet av sykdommens naturlige forløp.

Bivirkninger av Spinraza

Spinrazas sikkerhetsvurdering er basert på to kliniske fase 3-studier på spedbarn og barn. Følgende bivirkninger er rapportert i forbindelse med lumbalpunktering: Hodepine og ryggsmerter var veldig vanlige, og oppkast var vanlig.

Råd om lagring

Spinraza må oppbevares i kjøleskapet ved 2-8 ° C; uten kjøling kan Spinraza oppbevares i originalemballasjen ved opptil 30 ° C i 14 dager. Når legemidlet er tatt ut av originalemballasjen, kan det oppbevares i maksimalt 30 timer ved en maksimal temperatur på 25 ° Celsius.

!-- GDPR -->