FDA-godkjenning for Yescarta

Yescarta (Axicabtagen Ciloleucel), en kimær antigenreseptor (CAR) T-cellebehandling, er den andre FDA-godkjente genterapi og den første for visse typer ikke-Hodgkin lymfom (NHL). Yescarta er en utvikling av bioteknologiselskapet Kite Pharma, Inc. Selskapet ble nylig en del av Gilead Group.

Genetisk behandling

Hver dose Yescarta er en skreddersydd behandling. Pasientens T-celler samles og genetisk modifiseres slik at de inneholder et nytt gen som angriper og dreper lymfomcellene. Når cellene er modifisert, tilføres de pasienten. "Godkjenningen av Yescarta bringer denne innovative klassen av CAR T-celleterapier til en annen gruppe kreftpasienter med få andre alternativer - de voksne med visse typer lymfom som ikke har svart på tidligere behandlinger," sa Peter Marks, Ph. .D., Direktør for FDA Center for Biological Evaluation and Research (CBER). Sikkerheten og effektiviteten til Yescarta ble bestemt i en klinisk multisenterstudie som involverte mer enn 100 voksne med ildfast eller tilbakefall stort B-celle lymfom. Fullstendig remisjonsrate etter behandling med Yescarta var 51 prosent.

Bivirkninger av Yescarta

Siden behandling med Yescarta medfører risiko for alvorlige bivirkninger, inneholder bruksanvisningen og spesialinformasjon for legemidlet en såkalt boksevarsel for cytokinfrigivelsessyndrom (CRS), et systemisk svar på aktivering og spredning av CAR-T-celler forårsaker høy feber og influensalignende symptomer, og for nevrologiske toksisiteter.

Både CRS og nevrologiske toksisiteter kan være dødelige eller livstruende. Andre bivirkninger inkluderer alvorlige infeksjoner, lave blodlegemer og et svekket immunforsvar. Bivirkninger fra Yescarta-behandling opptrer vanligvis i løpet av den første uken eller to, men noen bivirkninger kan forekomme senere.

Yescarta REMS

YESCARTA er bare tilgjengelig gjennom et begrenset program under en risikovurderings- og skadereduksjonsstrategi (REMS) kalt YESCARTA REMS. FDA krever at sykehus og deres tilknyttede klinikker som utsteder Yescarta, er spesielt sertifiserte. Som en del av denne sertifiseringen må ansatte som er involvert i forskrivning, utlevering eller administrering av Yescarta, opplæres i å identifisere og håndtere toksisiteten til CRS og nervesystemet. I tillegg må pasientene informeres om potensielle alvorlige bivirkninger og viktigheten av å returnere til behandlingsstedet umiddelbart hvis noen bivirkninger oppstår. Yescarta er klassifisert som et foreldreløst medikament.For ytterligere å evaluere langsiktig sikkerhet krever FDA også at produsenten gjennomfører en observasjonsstudie etter markedsføring på pasienter behandlet med Yescarta.

!-- GDPR -->