Lansering av Reblozyl for beta-thalassemia

bakgrunn

Beta-thalassemia er en medfødt lidelse i dannelsen av hemoglobin (hemoglobinopati) forårsaket av genmutasjoner, som ofte forårsaker kronisk anemi hos pasienter. Så langt har disse pasientene blitt behandlet med blodoverføringer, men disse er forbundet med mange risikoer, bivirkninger og nedsatt livskvalitet.

Reblozyl ble utviklet av det amerikanske farmasøytiske selskapet Celgene i samarbeid med Acceleron. Ifølge Celgene er det et presserende behov for dette nye behandlingsalternativet for pasienter for å redusere regelmessige og stressende transfusjoner og deres bivirkninger og dermed forbedre pasientenes livskvalitet.

Hva er Reblozyl og hva brukes det til?

Fusjonsproteinet Reblozyl (luspatercept) er det første og eneste medikamentet som får erytrocytter til å modnes og representerer et nytt behandlingsalternativ for pasienter med beta-thalassemi som trenger regelmessige erytrocyttransfusjoner. Transfusjonsbelastningen kan reduseres betydelig med Reblozyl.

Legemidlet brukes til behandling av voksne pasienter med transfusjonsavhengig anemi på grunn av myelodysplastiske syndromer (MDS) med ringsideroblaster, med svært lav, lav eller middels risiko, som ikke har respondert tilfredsstillende eller ikke er egnet for erytropoietinbasert behandling. .

Hvordan brukes Reblozyl?

Reblozyl injiseres subkutant.

dosering

Den anbefalte startdosen med Reblozyl er 1 mg / kg hver 3. uke ved subkutan injeksjon.

Hvordan fungerer Reblozyl?

Luspatercept er et rekombinant fusjonsprotein som binder flere overuttrykte endogene ligander av TGF-β-superfamilien, og reduserer dermed Smad 2/3 signaloverføring. Som et resultat avbryter den aktive ingrediensen den hemmende effekten av de overuttrykte ligandene på erytrocyttdifferensiering.

Luspatercept fremmer videre modningen av erytrocyttene ved å skille seg fra erytroide forløpere (normoblaster) på sent stadium. I dyremodellen av beta-thalassemia reduserte luspatercept-Aamt den unormalt økte Smad 2/3 signaloverføringen og forbedret de hematologiske parametrene assosiert med ineffektiv erytropoes hos mus.

Bivirkninger

Vanlige bivirkninger ved bruk av Reblozyl var:

  • en hodepine
  • Bonesmerter
  • Artralgi
  • utmattelse
  • å hoste
  • magesmerter
  • diaré
  • svimmelhet

FDA anbefaler helsepersonell å instruere kvinner i fertil alder om å bruke effektiv prevensjon mens de blir behandlet med Reblozyl. Gravide eller ammende kvinner bør ikke ta Reblozyl, da det kan skade fosteret og spedbarnet som utvikler seg.

Kontraindikasjoner

Reblozyl må ikke brukes hvis du er kjent for å være overfølsom overfor den aktive ingrediensen eller under graviditet.

Studiesituasjon

Godkjenningen av Reblozyl er basert på resultatene fra en klinisk studie på 336 pasienter med beta-thalassemi som krevde transfusjoner av røde blodlegemer. 112 pasienter fikk placebo. 21 prosent av pasientene behandlet med Reblozyl oppnådde en reduksjon i transfusjoner på minst 33% sammenlignet med 4,5% av pasientene behandlet med placebo.

!-- GDPR -->